Parecer de pré-exame
#6.23
08/11/2026
RPI 2901
Application data
Number
112023015303Type
Filing
Publication
PCT
US2022014520 The INPI issued a technical opinion on patentability. The applicant must respond for examination to continue.
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Applicants
REGENXBIO INC.
US
Inventors
M. N. (pessoa física)
US
N. B. (pessoa física)
US
P. F. (pessoa física)
US
S. P. (pessoa física)
US
IPC Classification
Priority claims
US
63/144,252 · 02/01/2021
US
63/252,746 · 10/06/2021
Abstract
MÉTODO PARA TRATAR DOENÇA CLN2 DEVIDO A DEFICIÊNCIA DE TPP1 EM UM SUJEITO. São fornecidos aqui métodos e composições para tratamento de Doença de CLN2. Tais composições incluem um vírus adeno-associado recombinante (rAAV), o referido rAAV compreendendo um capsídeo de AAV e um genoma de vetor empacotado no mesmo, o referido genoma de vetor compreendendo (a) uma sequência de repetição terminal invertida 5' (ITR) de AAV; (b) um promotor; (c) uma sequência de codificação de CLN2 codificando um TPP1 humano; (d) uma ITR 3' de AAV. Também são fornecidos neste documento métodos de tratamento de Doença de CLN2 compreendendo administrar a um sujeito em necessidade do mesmo o rAAV aqui descrito por mais de uma rota. Também são fornecidas aqui composições farmacêuticas compreendendo o rAAV aqui descrito e métodos relacionados de tratamento de Doença de CLN2.
Publications in the Brazilian Industrial Property Gazette (RPI).
#6.23
08/11/2026
RPI 2901
#1.3
11/14/2023
RPI 2758
#1.1
08/08/2023
RPI 2744
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