ÁCIDO NUCLEICO ISOLADO, VETOR, rAAV, COMPOSIÇÃO, USOS DOS ANTERIORES, COMBINAÇÃO, CASSETE DE EXPRESSÃO, E CONSTRUTO DE EXPRESSÃO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

TERAPIAS GÊNICAS PARA DOENÇA NEURODEGENERATIVA. A presente invenção refere-se, em alguns aspectos, a composições e métodos para o tratamento de doença neurodegenerativa, por exemplo, doença de Alzheimer. Em algumas modalidades, a descrição fornece construtos de expressão compreendendo um transgene que codifica uma isoforma da proteína APOE Christchurch (por exemplo, APOE3ch e/ou APOE2ch) ou uma porção da mesma, um ácido nucleico inibitório direcionado a um gene APOE ou uma porção do mesmo, ou qualquer combinação dos anteriores. Em algumas modalidades, a descrição fornece métodos de tratamento da doença de Alzheimer pela administração de um construto de expressão a um indivíduo que necessite do mesmo.