VÍRUS RECOMBINANTES ADENOASSOCIADOS (RAAV), COMPOSIÇÃO E USO DO RAAV

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Abstract

VÍRUS RECOMBINANTES ADENOASSOCIADOS (RAAV), COMPOSIÇÃO E USO DO RAAV.Trata-se de vírus recombinantes associados a adenovírus. Os vírus recombinantes associados a adenovírus podem compreender uma proteína de capsídeo com tropismo aumentado para células hepáticas. Os vírus recombinantes associados a adenovírus também podem exibir menos imunogenicidade em seres humanos. Os vírus recombinantes associados a adenovírus podem compreender cassetes de expressão que compreendem uma sequência de polinucleotídeos que codifica um agente terapêutico útil no tratamento de terapia genética de uma doença hepática. São fornecidos também sistemas de preparação para empacotar os vírus recombinantes associados ao adenovírus, métodos de produção dos vírus recombinantes associados ao adenovírus, composições farmacêuticas que compreendem os vírus recombinantes associados ao adenovírus e usos das ditas composições para o tratamento de doenças hepáticas, incluindo doença de Fabry e hepatite B.