POLINUCLEOTÍDEOS QUE CODIFICAM O REGULADOR DE CONDUTÂNCIA TRANSMEMBRANAR DE FIBROSE CÍSTICA PARA O TRATAMENTO DE FIBROSE CÍSTICA

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Priority claims

Abstract

POLINUCLEOTÍDEOS QUE CODIFICAM O REGULADOR DE CONDUTÂNCIA TRANSMEMBRANAR DE FIBROSE CÍSTICA PARA O TRATAMENTO DE FIBROSE CÍSTICA.A presente invenção refere-se aos veículos de entrega que compreendem moléculas de carga útil, por exemplo, mRNA ou produtos terapêuticos de edição genética para o tratamento de fibrose cística (FC). Os produtos terapêuticos de ácido nucleico (por exemplo, mRNAs) para uso na invenção, quando administrados in vivo, codificam o regulador de condutância transmembranar de fibrose cística (CFTR). Os produtos terapêuticos de ácido nucleico (por exemplo, mRNAs) da divulgação aumentam e/ou restauram níveis deficientes de expressão e/ou atividade de CFTR em indivíduos. Os produtos terapêuticos de ácido nucleico (por exemplo, mRNAs) da divulgação diminuem adicionalmente o acúmulo anormal de amônia associado à atividade deficiente de CFTR em indivíduos.