LIPÍDIOS IONIZÁVEIS E MÉTODOS DE FABRICAÇÃO E USO DOS MESMOS

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Abstract

LIPÍDIOS IONIZÁVEIS E MÉTODOS DE FABRICAÇÃO E USO DOS MESMOS. A invenção engloba compostos de lipídios ionizáveis inovadores e seu uso em sistemas de entrega de nanopartículas lipídicas que são úteis na entrega de ácidos nucleicos a um indivíduo mamífero que podem ser incluídos para uso, por exemplo, como vacinas contra câncer, produtos terapêuticos de edição de gene, entrega de anticorpos de codificação de ácido nucleico (por exemplo, mRNA), vacinas para doença infecciosa e produtos terapêuticos de substituição de proteína. Adicionalmente, a invenção engloba composições e produtos terapêuticos que compreendem os lipídios ionizáveis nas nanopartículas lipídicas e o uso da composição e produtos terapêuticos para a preparação de uma composição farmacêutica, especialmente uma vacina, (por exemplo, para uso na profilaxia ou tratamento de doenças infecciosas, doenças tumorais ou cancerígenas, doenças raras, alergias ou doenças autoimunes). A invenção engloba métodos de tratamento ou profilaxia das doenças anteriormente mencionadas.