MÉTODOS PARA REDUÇÃO DA CONCENTRAÇÃO DE GLICOESFINGOLIPÍDIO NO TECIDO CEREBRAL E MÉTODOS DE TRATAMENTO DOENÇAS NEURODEGENERATIVAS ENVOLVENDO OS MESMOS

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Abstract

MÉTODOS PARA REDUÇÃO DA CONCENTRAÇÃO DE GLICOESFINGOLIPÍDIO NO TECIDO CEREBRAL E MÉTODOS DE TRATAMENTO DOENÇAS NEURODEGENERATIVAS ENVOLVENDO OS MESMOS.A presente invenção refere-se a métodos para tratar ou prevenir a doença de Parkinson ou demência com corpos de Lewy em um indivíduo humano. Os métodos visam a desregulação lipídica no tecido cerebral do indivíduo e podem, em particular, reduzir a concentração de glicoesfingolipídios no tecido cerebral. Os métodos usam compostos de quinuclidina de fórmula (I), ou sais farmaceuticamente aceitáveis ou profármacos dos mesmos. Em particular, o indivíduo humano pode ser um portador de uma ou mais mutações do gene da glicocerebrosidase 1 (GBA1), por exemplo, um portador heterozigótico de mutações de GBA1. Também são fornecidos métodos para avaliar a eficácia dos tratamentos descritos neste documento.