DERIVADOS DE 5-[5-(PIPERIDIN-4-IL)TIENO [3,2-C]PIRAZOL-2-IL]INDAZOL E COMPOSTOS RELACIONADOS COMO MODULADORES PARA SPLICING DE ÁCIDOS NUCLEICOS E PARA O TRATAMENTO DE DOENÇAS PROLIFERATIVAS

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Abstract

DERIVADOS DE 5-[5-(PIPERIDIN-4-IL)TIENO [3,2-C]PIRAZOL-2-IL]INDAZOL E COMPOSTOS RELACIONADOS COMO MODULADORES PARA SPLICING DE ÁCIDOS NUCLEICOS E PARA O TRATAMENTO DE DOENÇAS PROLIFERATIVAS. A presente invenção refere-se a compostos, por exemplo, de fórmula (I-a) e compostos semelhantes, por exemplo, de fórmulas (I-g), (I-i), (I-j), (III), (III-a), (III-b) e (IV) aqui divulgados e outros compostos relacionados e suas composições farmacêuticas. A presente invenção descreve ainda os referidos compostos e suas composições para uso nos métodos de modulação de splicing de ácidos nucleicos, bem como, os referidos compostos para uso em métodos de tratamento, por exemplo doenças proliferativas, tais como, por exemplo, câncer, neoplasias benignas ou angiogênese, doenças ou distúrbios neurológicos, tais como, por exemplo, doença de Huntington, doenças ou distúrbios autoimunes, doenças ou distúrbios de imunodeficiência, doença ou distúrbio de depósito lisossômico, doenças ou distúrbios cardiovasculares, doenças ou distúrbios metabólicos, doenças ou distúrbios respiratórios, doenças ou distúrbios renais ou doenças infecciosas. Compostos exemplificativos são, por exemplo, derivados de 5-[5-(piperidin-4-il)tieno[3,2-c]pira zol-2-il]indazol e 5-[2-(piperidin-4-il)-[1,2,4]triazol[3,2-b] [1,3]triazol-5-il]in dazol e compostos relacionados.