POLÍMERO, MÉTODO DE ADMINISTRAÇÃO DE UM OU MAIS AGENTES DE ÁCIDO NUCLEICO TERAPÊUTICOS, DE DIAGNÓSTICO OU PROFILÁTICOS, OU COMBINAÇÕES DOS MESMOS IN VIVO

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Abstract

POLÍMERO, MÉTODO DE ADMINISTRAÇÃO DE UM OU MAIS AGENTES DE ÁCIDO NUCLEICO TERAPÊUTICOS, DE DIAGNÓSTICO OU PROFILÁTICOS, OU COMBINAÇÕES DOS MESMOS IN VIVO. Polímeros de poli(amina-co-éster), métodos de formação de poliplexos de carga de agente ativo e partículas dos mesmos e métodos de uso dos mesmos para entrega de agentes de ácido nucleico com absorção ideal foram desenvolvidos. Exemplos demonstram pesos moleculares críticos em combinação com grupos carboxílicos e/ou hidroxil expostos e métodos de fabricação. Tipicamente, as composições são menos tóxicas, mais eficientes na entrega da droga ou uma combinação das mesmas em comparação com outros reagentes de transfecção de controle. Em algumas modalidades, as composições são adequadas para entrega in vivo, e podem ser administradas sistemicamente a um sujeito para tratar uma doença ou condição. Para polímeros de poli(amina-co-éster) com amina específica ou grupo hidroxil contendo grupos terminais em mistura com polímeros de poli(amineco-éster) PEGuilados, foi demonstrada entrega in vivo para o pulmão por inalação.