EDIÇÃO EFICIENTE DO GENOMA EM CÉLULAS MIELOIDES PRIMÁRIAS

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Abstract

EDIÇÃO EFICIENTE DO GENOMA EM CÉLULAS MIELOIDES PRIMÁRIAS.São fornecidos aqui, inter alia, composições, métodos e sistemas para manipulação genética eficiente de células mielodes sem o uso de vetores virais. Além disso, são fornecidas estratégias para ruptura de genes em células mieloides primárias (por exemplo, de origem humana e murina) usando distribuição baseada em eletroporação de proteínas Cas/ribonucleares (RNPs). Os métodos fornecidos neste documento, incluindo modalidades dos mesmos, podem fornecer nocaute genético próximo ao nível populacional de alvos únicos e múltiplos em uma variedade de tipos de células sem seleção ou enriquecimento. A aptidão celular e a resposta a estímulos imunológicos podem não ser afetadas pelo processo de edição de genes.