VETORES DE TERAPIA GENÉTICA PARA TRATAMENTO DE DOENÇAS CARDÍACAS

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Abstract

VETORES DE TERAPIA GENÉTICA PARA TRATAMENTO DE DOENÇAS CARDÍACAS.A presente divulgação fornece métodos e composições úteis para o tratamento ou prevenção de doenças cardíacas. Em particular, a presente divulgação fornece um vetor compreendendo um promotor de troponina T modificado operativamente ligado a um produto gênico terapêutico para o tratamento ou prevenção de doenças cardíacas, por exemplo, cardiomiopatia. O produto do gene pode ser MYBPC3. A divulgação também fornece viriãos de vírus adeno-associados recombinantes (rAAV), genomas virais de rAAV e cassetes de expressão e suas composições farmacêuticas. A divulgação fornece ainda métodos para tratar uma doença ou distúrbio, como doença cardíaca.