GRANDES VETORES GENÉTICOS E DISPENSAÇÃO E USOS DOS MESMOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

GRANDES VETORES GENÉTICOS E DISPENSAÇÃO E USOS DOS MESMOS. A divulgação fornece um sistema de trans-splicing (trans-emenda) de proteína mediado por intein de vetor duplo, células, composições e métodos de uso do mesmo para terapia gênica. Em algumas modalidades, a divulgação fornece métodos e composições para o tratamento de um tipo autossômico recessivo de surdez não sindrômica, DFNB16, distribuindo um gene STRC, codificando uma proteína STRC, usando o sistema de vetor duplo descrito neste documento.