SISTEMAS DE TERAPIA GENÉTICA E MÉTODOS RELACIONADOS PARA TRATAMENTO DE PERDA AUDITIVA

IPC Classification

Priority claims

Abstract

SISTEMAS DE TERAPIA GENÉTICA E MÉTODOS RELACIONADOS PARA TRATAMENTO DE PERDA AUDITIVA. A presente invenção descreve sistemas de terapia genética, e métodos relacionados, úteis para tratar e/ou prevenir a surdez causada por mutação genética do gene TMPRSS3 ou o gene LOXHD1. As composições e métodos revelados no presente documento utilizam a entrega do gene de vetor viral adenoassociado (AAV) de TRMPSS3 ou LOXHD1 no ouvido interno para restaurar a atividade do gene TMPRSS3 ou do gene LOXHD1, respectivamente, promover a sobrevivência das células capilares e restaurar a audição em pacientes que sofrem de perda auditiva. Conforme revelados no presente documento, os sistemas e métodos podem utilizar uma combinação de terapia genética (por exemplo, terapêutica molecular) para perda de audição causada por uma mutação genética juntamente com a implantação de um implante coclear.