ELEMENTOS E MÉTODOS REGULATÓRIOS DE ÁCIDO NUCLÉICO MÚSCULO- ESPECÍFICOS E USO DOS MESMOS

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Abstract

ELEMENTOS E MÉTODOS REGULATÓRIOS DE ÁCIDO NUCLÉICO MÚSCULOESPECÍFICOS E USO DOS MESMOS. A presente invenção se refere a elementos reguladores de ácidos nucleicos que são capazes de aumentar a expressão de genes músculo-específicos, em particular, a expressão em células musculares e/ou tecidos como diafragma, músculo liso, coração e/ou músculo esquelético, compreendendo pelo menos dois elementos reguladores específicos do diafragma e um elemento regulador específico do coração e do músculo esquelético. A presente invenção se refere ainda a cassetes de expressão e vetores contendo esses elementos reguladores de ácido nucleico, bem como seus usos. A presente invenção é, particularmente, útil para aplicações usando terapia gênica de distúrbios relacionados ao músculo, mais particularmente, terapia gênica direcionada ao diafragma, coração e/ou músculo esquelético e para fins de vacinação.