NANOPARTÍCULAS PARA EXPRESSÃO DE GENES DE INTERESSE E/OU REGULAÇÃO DE VIAS DE SINALIZAÇÃO

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Abstract

NANOPARTÍCULAS PARA EXPRESSÃO DE GENES DE INTERESSE E/OU REGULAÇÃO DE VIAS DE SINALIZAÇÃO. A divulgação fornece métodos e composições para dispensar construtos de RNA a células para expressão e/ou atividade funcional. Em alguns aspectos, a divulgação fornece uma composição compreendendo uma nanopartícula multifuncionalizada. As nanopartículas multifuncionalizadas compreendem um núcleo funcionalizado com pelo menos uma molécula de RNA, pelo menos um peptídeo de penetração celular (CPP) e pelo menos uma fração carregada positivamente, cada uma das quais é independentemente ligada ao núcleo, opcionalmente com frações ligantes. Em algumas modalidades, a molécula de RNA é uma molécula de mRNA não capeada com a extremidade 5' ligada a uma fração ligante que é ligada ao núcleo. A nanopartícula multifuncionalizada é substancialmente neutra, carregada negativa ou positivamente. A nanopartícula multifuncionalizada pode ser usada em métodos de dispensação e causa a expressão de polipeptídeos de interesse em uma célula para várias finalidades, incluindo vacinação, tratamento de câncer, extensão de telômeros, modificação de vias de sinalização celular e semelhantes.