PROCESSO PARA PREPARAR VETORES VIRAIS ADENOASSOCIADOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A invenção se refere a uma molécula de ácido nucleico que codifica pelo menos um polipeptídeo Rep de AAV, em que um ou mais dos promotores AAV (p5), (p19) e (p40) foram modificados para reduzir ou eliminar a expressão de um ou mais dos polipeptídeos Rep, ou a molécula de ácido nucleico não codifica polipeptídeos Rep52 ou Rep40 funcionais, ou a molécula de ácido nucleico não codifica uma sequência inibidora de adenovírus funcional. A invenção também se refere a um processo para a produção de vetores de AAV recombinantes através do uso de um sistema de 2-adenovírus, em que todos os genes necessários para a replicação e empacotamento de AAV (ou seja, uma sequência rep de AAV da invenção, cap de AAV e o vetor de transferência de AAV compreendendo um transgene) podem ser codificados em dois adenovírus.