CONSTRUTO DE ÁCIDO NUCLEICO, VETOR, NANOPARTÍCULA LIPÍDICA, CÉLULA, COMPOSIÇÃO PARA USO NA EXPRESSÃO DE RETINOSQUISINA, MÉTODO PARA INTEGRAR UMA SEQUÊNCIA DE CODIFICAÇÃO, E, MÉTODO PARA MODIFICAR UM GENE RS1

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Abstract

CONSTRUTO DE ÁCIDO NUCLEICO, VETOR, NANOPARTÍCULA LIPÍDICA, CÉLULA, COMPOSIÇÃO PARA USO NA EXPRESSÃO DE RETINOSQUISINA, MÉTODO PARA INTEGRAR UMA SEQUÊNCIA DE CODIFICAÇÃO, E, MÉTODO PARA MODIFICAR UM GENE RS1.Trata se de construtos e composições de ácido nucleico que permitem a inserção e/ou expressão de uma sequência de codificação de retinosquisina. São fornecidos agentes de nuclease direcionados aos loci de RS1. São fornecidos, também, composições e métodos de uso de tais construtos para integração em um locus alvo genômico e/ou expressão em uma célula. São fornecidos, também, métodos de tratamento de retinosquise juvenil ligada ao X que usam os construtos e composições de ácido nucleico.