COMPOSTO REPRESENTADO PELA FÓRMULA 1, UM HIDRATO DESTE OU UM SAL DESTE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA PARA PREVENÇÃO OU TRATAMENTO DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA E COMPOSIÇÃO DE ALIMENTO FUNCIONAL SAUDÁVEL PARA PREVENÇÃO OU MELHORA DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA

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Abstract

COMPOSTO REPRESENTADO PELA FÓRMULA 1, UM HIDRATO DESTE OU UM SAL DESTE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA PARA PREVENÇÃO OU TRATAMENTO DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA E COMPOSIÇÃO DE ALIMENTO FUNCIONAL SAUDÁVEL PARA PREVENÇÃO OU MELHORA DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA. A presente invenção se refere ao uso de um novo composto para prevenção, melhora ou tratamento de esclerose lateral amiotrófica (ELA). Os presentes inventores descobriram que a agregação de SOD1 é uma das principais causas de ELA e propuseram a possibilidade de que a agregação de WT-SOD1, causada pela supressão da regulação estresse intracelular ou TDP-43, pode ser uma causa de sELA. Além disso, os presentes inventores descobriram o novo composto PRG-A-01(SLC-B036) como um inibidor de agregação e dobramento incorreto de SOD1. O composto apresentou um efeito protetor contra a fraqueza muscular e distúrbio de movimento em um modelo de camundongos com ELA. De acordo com o resultado de uma análise histológica, os nervos intraespinhais foram mantidos por meio de um tratamento utilizando PRG-A-01(SLC-B036). Além disso, os presentes inventores obtiveram um composto candidato (PRG-A-04), que pode ser uma droga mais aperfeiçoada. Consequentemente, o composto da presente invenção pode ser empregado de forma útil no desenvolvimento de um agente terapêutico para ELA.