Notificação de entrada na fase nacional - PCT
#1.3
09/12/2023
RPI 2749
Application data
Number
112022007555Type
Filing
Publication
PCT
US2020056881 The application was filed at the INPI on 10/22/2020. It awaits formal examination and publication in the RPI gazette.
Latest action published by the INPI: 09/12/2023. We update with every new RPI gazette, published weekly.
Applicants
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
US
Inventors
J. W. (pessoa física)
US
J. H. (pessoa física)
US
IPC Classification
Priority claims
US
62/924,970 · 10/23/2019
US
62/934,915 · 11/13/2019
US
62/972,404 · 02/10/2020
US
63/005,894 · 04/06/2020
US
63/023,602 · 05/12/2020
US
63/038,514 · 06/12/2020
US
63/043,600 · 06/24/2020
US
PCT/US2019/067872 · 12/20/2019
Abstract
COMPOSIÇÕES PARA REDUÇÃO ESPECÍFICA DE DRG DE EXPRESSÃO DE TRANSGENE.A presente invenção refere-se a uma sequência de ácido nucleico que codifica hIDUA e cassetes de expressão contendo essas sequências de codificação. Também são fornecidos vetores, tais como vetores de vírus adenoassociado recombinante (rAAV) com um genoma de vetor incluindo uma sequência de codificação de hIDUA, sequências reguladoras operativamente ligadas que direcionam a expressão da hIDUA. Também são fornecidas composições contendo esses cassetes de expressão e vetores rAAV e métodos de tratamento de MPS1 ou uma síndrome associada, tal como síndrome de Hurler, Hurler-Scheie e/ou Scheie. As composições e métodos fornecidos são também projetados para seletivamente reprimir a expressão de hIDUA nos gânglios da raiz dorsal.
Publications in the Brazilian Industrial Property Gazette (RPI).
#1.3
09/12/2023
RPI 2749
#1.1
05/03/2022
RPI 2678
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