CONSTRUTOS DE EDIÇÃO DE GENE ALVEJADO E MÉTODOS DE USO DOS MESMOS

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Abstract

CONSTRUTOS DE EDIÇÃO DE GENE ALVEJADO E MÉTODOS DE USO DOS MESMOS. A presente invenção fornece construtos de ácido nucleico para uso no aprimoramento da inserção sítio específica de um ácido nucleico exógeno em um genoma. Em alguns aspectos, o construto de ácido nucleico compreendendo uma primeira sequência polinucleotídica que codifica uma proteína de ligação a DNA manipulada para se ligar a uma sequência de DNA genômico específica, um segundo polinucleotídeo compreendendo uma integrase modificada ou uma transposase modificada que permite a inserção de ácido nucleico exógeno no genoma e uma sequência de ácidos nucleicos que codifica um ligante entre os dois nucleotídeos. Em algumas modalidades, o construto de ácido nucleico codifica uma proteína de fusão, por exemplo, uma proteína de fusão para entrega para uma célula por uma partícula lentiviral.