PARTÍCULA DE VÍRUS ADENOASSOCIADO (AAV), MÉTODO DE PRODUÇÃO DE UMA PARTÍCULA DE VÍRUS ADENOASSOCIADO (AAV), COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO DE UMA PARTÍCULA DE VÍRUS ADENOASSOCIADO (AAV) E MÉTODO PARA TRANSFECÇÃO DE UMA CÉLULA

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Abstract

PARTÍCULAS DE VÍRUS ADENOASSOCIADO (AAV) MODIFICADO PARA TERAPIA GÊNICA.A presente invenção refere-se a partículas de vírus adenoassociado (AAV) melhoradas para dispensação de genes e terapia gênica. São fornecidas partículas de vírus adenoassociados (AAV) que compreendem um capsídeo modificado. A presente invenção refere-se adicionalmente a métodos para a produção de partículas de AAV melhoradas dessa invenção por remoção de sítios de ligação naturais em capsídeos de vírus adenoassociados (AAV) e introdução de sítios de ligação de ligante no referido capsídeo para fornecer AAVs que transduzem apenas células particulares de interesse. Um aspecto adicional da presente invenção refere-se a partículas de AAV modificadas para uso no tratamento de uma doença e métodos para o tratamento de uma doença, compreendendo a administração das partículas de AAV modificadas a um indivíduo em necessidade das mesmas. Ainda um outro aspecto dessa invenção refere-se às partículas de AAV dessa invenção para a transfecção de células, por exemplo, como uma ferramenta de dispensação de genes em pesquisa básica.