MÉTODOS PARA TRATAR HEMOGLOBINOPATIA E PARA DETERMINAR SE UM INDIVÍDUO SOFRENDO DE HEMOGLOBINOPATIA É ADEQUADO OU INADEQUADO PARA TRATAR COM UMA SEGUNDA POPULAÇÃO DAS HSPCS POSITIVAS EM CD34 MODIFICADAS

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Abstract

MÉTODOS PARA TRATAR HEMOGLOBINOPATIA E PARA DETERMINAR SE UM INDIVÍDUO SOFRENDO DE HEMOGLOBINOPATIA É ADEQUADO OU INADEQUADO PARA TRATAR COM UMA SEGUNDA POPULAÇÃO DAS HSPCS POSITIVAS EM CD34 MODIFICADAS.A presente invenção se refere a um método para tratar hemoglobinopatia em um indivíduo, compreendendo: (a) uma etapa de avaliação: a etapa de avaliação compreende avaliar a capacidade de uma primeira população de células tronco hematopoiéticas/células progenitoras positivas em CD34 modificadas para produzir um nível desejado de ¿-globina ou hemoglobina fetal depois da diferenciação, as HSPCs positivas em CD34 modificadas da primeira população sendo derivadas a partir do indivíduo e sendo modificadas para reduzir a função de BCL11A; e (b) uma etapa de tratamento: a etapa de tratamento compreende administrar ao indivíduo uma segunda população de HSPCs positivas em CD34 modificadas, as HSPCs positivas em CD34 modificadas sendo derivadas a partir do indivíduo e sendo modificadas para reduzir a função de BCL11A. Ao mesmo tempo, a invenção também se refere a um método para tratar hemoglobinopatia em indivíduos, um método para selecionar indivíduos sofrendo de hemoglobinopatia para tratamento usando as HSPCs positivas em CD34 modificadas da segunda população e um método para determinar se um indivíduo sofrendo de hemoglobinopatia é adequado ou inadequado para tratamento usando a segunda população de HSPCs positivas em CD34 modificadas derivadas a partir do indivíduo e modificadas para reduzir a função de BCL11A.