MÉTODOS E COMPOSIÇÕES PARA EXPRESSÃO DE TRANSGENE

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Abstract

MÉTODOS E COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA EXPRESSÃO DE TRANSGENE. A divulgação fornece métodos para expressar um transgene em uma célula, métodos para tratar distúrbios em um sujeito em necessidade dos mesmos e composições farmacêuticas. Em particular, os métodos envolvem contatar uma célula (por exemplo, uma célula de um sujeito sofrendo de um distúrbio como fibrose cística) com um vírus adenoassociado recombinante (rAAV) que inclui, em uma modalidade, uma proteína de capsídeo AV.TL65 e um polinucleotídeo que inclui um transgene em combinação com um aumentador de transdução de AAV, desse modo expressando o transgene na célula. A divulgação também fornece composições farmacêuticas que incluem um rAAV que inclui, em uma modalidade, uma proteína de capsídeo AV.TL65 e um polinucleotídeo incluindo um transgene em combinação com um ou mais aumentadores.