VÍRUS ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE PARA TRATAMENTO DE NEURODEGENERAÇÃO COM INÍCIO NA IDADE ADULTA ASSOCIADO A GRN

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Abstract

VÍRUS ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE PARA TRATAMENTO DE NEURODEGENERAÇÃO COM INÍCIO NA IDADE ADULTA ASSOCIADO A GRN.É fornecido um AAV recombinante (rAAV) adequado para uso no tratamento da neurodegeneração de início na idade adulta causada pela haploinsuficiência de granulina (GRN), tal como a demência frontotemporal (FTD) relacionada à progranulina (PGRN). O rAAV compreende (a) um capsídeo de vírus adeno-associado 1 e (b) um genoma de vetor empacotado no capsídeo de AAV, o dito genoma de vetor compreendendo repetições terminais invertidas de AAV, uma sequência de codificação para progranulina humana e sequências reguladoras que direcionam a expressão da progranulina. São também fornecidos um método para tratar um paciente humano com PGRN-FTD e outra neurodegeneração de início na idade adulta causada por haploinsuficiência de granulina (GRN), compreendendo a administração ao sistema nervoso central (SNC) de um vírus adeno-associado recombinante (rAAV) com um capsídeo de vírus adeno-associado 1 (AAV1), o dito rAAV compreendendo ainda um genoma de vetor empacotado no capsídeo de AAV, o dito genoma de vetor compreendendo repetições terminais invertidas de AAV, uma sequência de codificação para progranulina humana e sequências reguladoras que direcionam a expressão da progranulina.