VETOR DE EXPRESSÃO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO DOS MESMOS, BEM COMO CÉLULA HOSPEDEIRA EX VIVO, POLINUCLEOTÍDEO, CASSETE DE EXPRESSÃO E MÉTODO DE SELEÇÃO DE CÉLULAS TRANSDUZIDAS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

TERAPIA DE GENE-CÉLULA-TRONCO HEMATOPOIÉTICA PARA SÍNDROME WISKOTT-ALDRICH.A presente invenção refere-se a vetores de expressão compreendendo pelo menos duas sequências de ácido nucleico, a saber, uma sequência de ácido nucleico codificando um ARNi anti-HPRT e uma sequência de ácido nucleico codificando uma proteína da Síndrome de Wiskott-Aldrich. Em algumas modalidades, o vetor de expressão é um vetor lentiviral auto-inativador. Em algumas modalidades, a proteína da síndrome de Wiskott-Aldrich é utilizada para aliviar as patologias associadas à Síndrome de Wiskott-Aldrich.