MÉTODOS PARA PRODUZIR UMA CÉLULA MODIFICADA E PARA AVALIAR UM CANDIDATO TERAPÊUTICO PARA O TRATAMENTO DE UMA DOENÇA OU CONDIÇÃO, ANIMAL NÃO HUMANO OU CÉLULA ANIMAL NÃO HUMANA, GENOMA ANIMAL NÃO HUMANO, GENE C9ORF72 DE ANIMAL NÃO HUMANO, E, AGENTE DE NUCLEASE

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Abstract

MÉTODOS PARA PRODUZIR UMA CÉLULA MODIFICADA E PARA AVALIAR UM CANDIDATO TERAPÊUTICO PARA O TRATAMENTO DE UMA DOENÇA OU CONDIÇÃO, ANIMAL NÃO HUMANO OU CÉLULA ANIMAL NÃO HUMANA, GENOMA ANIMAL NÃO HUMANO, GENE C9ORF72 DE ANIMAL NÃO HUMANO, E, AGENTE DE NUCLEASE. São providos métodos mediados por nuclease para expandir repetições já presentes em um lócus genômico. Também são providos genomas animais não humanos, células animais não humanas e animais não humanos compreendendo uma sequência de expansão de repetição de hexanucleotídeo heteróloga inserida em um lócus C9orf72 endógeno e métodos para produzir tais células animais não humanas e animais não humanos por meio de expansão de repetição mediada por nuclease. Também são providos métodos para usar células animais não humanas ou animais não humanos para identificar candidatos terapêuticos que podem ser usados para prevenir, retardar ou tratar um ou mais distúrbios neurodegenerativos associados à expansão de repetição no lócus C9orf72.