MOLÉCULAS DE ÁCIDO NUCLEICO, SEUS USOS E SEU MÉTODO DE CLONAGEM, VETOR, CÉLULA HOSPEDEIRA, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, KIT, SISTEMA DE BACULOVÍRUS, SISTEMA DE ENTREGA DE NANOPARTÍCULAS E MÉTODO PARA PRODUÇÃO DE UM POLIPEPTÍDEO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

MOLÉCULAS DE ÁCIDO NUCLEICO E USOS DAS MESMAS PARA TERAPIA GENÉTICA NÃO VIRAL. A presente invenção apresenta moléculas de ácido nucleico compreendendo uma primeira repetição terminal invertida (ITR), uma segunda ITR, e um cassete genético codificando uma sequência alvo. Em algumas modalidades, a sequência alvo codifica um miRNA e/ou uma proteína terapêutica. Em certas modalidades, a proteína terapêutica compreende um fator de coagulação, um fator de crescimento, um hormônio, uma citocina, um citocina, um fragmento da mesma, e uma combinação dos mesmos. Em algumas modalidades, a primeira ITR e/ou a segunda ITR é uma ITR de um vírus não adeno-associado (AAV). A presente invenção também apresenta métodos para o tratamento de um distúrbio metabólico do fígado em um indivíduo compreendendo administrar ao indivíduo a molécula de ácido nucleico ou um polipeptídio codificado pela mesma.