USO DE UM VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO E NANOTRANSPORTADORES SINTÉTICOS ACOPLADOS A UM IMUNOSSUPRESSOR, COMPOSIÇÕES, VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO, KITS E COMBINAÇÃO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

MÉTODOS E COMPOSIÇÕES DE CONSTRU-TOS E VETORES DE OTC. A presente invenção refere-se a métodos e composições relacionadas a ácidos nucleicos que codificam ornitina transcarbamilase (OTC), tais como ácidos nucleicos que compreendem uma sequência otimizada por códon de OTC, assim como vetores relacionados, tais como vetores de AAV. Além disso, são fornecidos métodos para administrar vetores de AAV que compreendem uma sequência que codifica uma enzima associada a um distúrbio de ciclo de ureia e uma sequência de controle de expressão, em combinação com nanocarreadores sintéticos acoplados a um imunossupressor.