PROTEÍNAS DO CAPSÍDEO DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO (AAV) RECOMBINANTE E QUIMÉRICA RECOMBINANTE, POLINUCLEOTÍDEO, PLASMÍDEO RECOMBINANTE, PARTÍCULA DO VETOR DE AAV, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E USO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

SOROTIPO DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO HÍBRIDO RECOMBINANTE ENTRE AAV9 E AAVrh74 COM TROPISMO PELO FÍGADO REDUZIDO.A invenção se refere a uma proteína do capsídeo de vírus adeno-associado (AAV) recombinante, que é um híbrido entre as proteínas de capsídeo de AAV do sorotipo 9 (AAV9) e de AAV do sorotipo 74 (AAVrh74), em que a referida proteína de capsídeo de AAV híbrida recombinante possui um tropismo pelo fígado reduzido em comparação com as proteínas do capsídeo de AAVrh74 e AAV9 precursoras. A invenção se refere também às partículas derivadas de vetor do sorotipo de AAV híbrida que empacota um gene de interesse e seu uso em terapia gênica, particularmente para o tratamento de doenças genéticas neuromusculares.