OLIGONUCLEOTÍDEOS ANTISSENSO QUE DIRECIONAM ALFA-SINUCLEÍNA E SEUS USOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente invenção refere-se a oligonucleotídeos antissenso, que direcionam mRNA de SNCA (por exemplo, em uma junção de íntron-éxon) em uma célula, levando à expressão reduzida de proteína de SNCA. A redução de expressão de proteína de SNCA é benéfica para o tratamento de certas desordens médicas, por exemplo, uma desordem neurológica.