PROTEÍNA DO CAPSÍDEO DE VARIANTE DO VÍRUS ADENOASSOCIADO, VIRION DO AAV RECOMBINANTE (rAAV) INFECCIOSO, COMPOSIÇÕES, COMPOSIÇÕES FARMACÊUTICAS E USOS DE VIRION DE rAAv OU DE COMPOSIÇÕES FARMACÊUTICAS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

São fornecidas aqui proteínas do capsídeo de vírus adeno-associado variantes (AAV) que têm uma ou mais modificações na sequência de aminoácidos em relação a uma proteína do capsídeo de AAV parental, que, quando presentes em um virion de AAV, conferem maior infectividade de um ou mais tipos de células musculares quando comparada com a infectividade das células musculares por um virion de AAV que compreende a proteína do capsídeo de AAV parental não modificada. Também são fornecidos virions de AAV recombinantes e composições farmacêuticas dos mesmos que compreendem uma proteína do capsídeo de AAV variante que é descrita aqui, métodos de produção destas proteínas do capsídeo e virions de rAAV e métodos para utilização destas proteínas do capsídeo e virions de rAAV na pesquisa e na prática clínica, por exemplo, no fornecimento de sequências de ácidos nucleicos para uma ou mais células musculares para o tratamento de distúrbios e doenças musculares.