CÉLULA PRODUTORA DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO, VETOR DE ÁCIDO NUCLEICO, MÉTODOS PARA PRODUZIR UMA LINHAGEM DE CÉLULAS DE EMPACOTAMENTO ESTÁVEL DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO E UMA PARTÍCULA DE VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO COM DEFEITO DE REPLICAÇÃO, CÉLULA DE EMPACOTAMENTO DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO, E, PARTÍCULA DE VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO COM DEFEITO DE REPLICAÇÃO.

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A invenção se refere a uma célula produtora de vírus adeno-associado (AAV) compreendendo sequências de ácidos nucleicos que codificam: gene rep/cap; genes do vírus auxiliar; e o genoma de DNA da partícula do vetor de AAV, em que as referidas sequências de ácidos nucleicos são todas integradas juntas em um único local no genoma da célula produtora de AAV. A invenção também se refere a vetores de ácido nucleico compreendendo uma origem de replicação não mamífera e a capacidade de reter pelo menos 25 kilobases (kb) de DNA, distinguida pelo fato de o referido vetor de ácido nucleico compreender sequências de ácidos nucleicos que codificam: gene rep/cap, e genes do vírus auxiliar. A invenção também se refere a usos e métodos usando o referido vetor de ácido nucleico, a fim de produzir linhagens de células estáveis de empacotamento e produtoras de AAV.