MOLÉCULAS DE ÁCIDOS NUCLEICOS CODIFICANDO PROTEÍNAS ASSOCIADAS A CRISPR, COMPOSIÇÃO, KIT QUE AS COMPREENDEM, USOS DAS MESMAS E MÉTODOS PARA MODULAÇÃO DA EXPRESSÃO DE UM GENE DE INTERESSE E PARA AUMENTO DA EFICÁCIA DE EXPRESSÃO DE UMA MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLEICO ARTIFICIAL

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente invenção refere-se ao campo de biomedicina e, em particular, ao campo de ácidos nucleicos terapêuticos. A presente invenção provê ácidos nucleicos artificiais, em particular RNAs, codificando proteínas associadas a CRISPR. Uma composição (farmacêutica) e kit de partes compreendendo a mesma são também providos. Ainda, a presente invenção refere-se ao ácido nucleico artificial, composição (farmacêutica) ou kit de partes para uso em medicina, e em particular no tratamento e/ou profilaxia de doenças condescendentes a tratamento com proteínas associadas de CRISPR.