SISTEMA DE VETOR VIRAL ADENO-ASSOCIADO COM DUPLA SOBREPOSIÇÃO PARA A EXPRESSÃO ABC4A

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente invenção fornece um sistema de vetores adeno-associados (AAV) para expressar uma proteína ABCA4 humana em uma célula alvo, o sistema vetor AAV compreende um primeiro vetor AAV compreendendo uma primeira sequência de ácido nucleico e um segundo vetor AAV compreendendo uma segunda sequência de ácido nucleico; em que a primeira sequência de ácido nucleico compreende uma porção de extremidade 5' de uma sequência de codificação ABCA4 (CDS) e a segunda sequência de ácido nucleico compreende uma porção de extremidade 3' de uma ABCA4 CDS e a porção de extremidade 5' e a porção de extremidade 3' abrangem todo a ABCA4 CDS; em que a primeira sequência de ácido nucleico compreende uma sequência de nucleotídeos contíguos correspondendo aos nucleotídeos 105 a 3597 da SEQ ID NO: 1; em que a segunda sequência de ácido nucleico compreende uma sequência de nucleotídeos contíguos correspondendo aos nucleotídeos 3806 a 6926 da SEQ ID NO: 1; em que a primeira sequência de ácido nucleico e a segunda sequência de ácido nucleico compreendem, cada uma, uma região de sequências sobrepostas com a outra; e, em que a região de sobreposição de sequências compreende pelo menos cerca de 20 nucleotídeos contíguos de uma sequência de ácido nucleico correspondente aos nucleotídeos 3598 a 3805 da SEQ ID NO: 1. Também são fornecidas utilizações dos sistemas de vetores AAV na prevenção ou tratamento de doenças .