PROTEÍNA DE CAPSÍDEO VARIANTE DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO, ÁCIDO NUCLEICO ISOLADO, VÍRION DE RAAV INFECCIOSO E RESPECTIVO USO E COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA

IPC Classification

Priority claims

Abstract

São aqui fornecidas proteínas de capsídeo do vírus adenoassociado (AAV) variante tendo uma ou mais modificações na sequência de aminoácidos em relação a uma proteína de capsídeo de AAV parental que, quando presente em um vírion de AAV, confere uma infecciosidade aumentada de um ou mais tipos de células retinais em comparação com a infecciosidade das células retinais por um vírion de AAV compreendendo a proteína de capsídeo de AAV parental não modificada. São também fornecidos vírions de AAV recombinantes e composições farmacêuticas dos mesmos compreendendo uma proteína de capsídeo de AAV variante como aqui descrita, métodos para produzir estas proteínase vírions de capsídeo de rAAV e métodos para uso destas proteínas de capsídeo de rAAV e vírions na pesquisa e na prática clínica, por exemplo, na aplicação de sequências de ácido nucleico a uma ou mais células da retina para o tratamento de distúrbios e doenças da retina.