VARIANTES DE VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO PARA EDIÇÃO DE GENOMA DE ALTA EFICÁCIA E MÉTODOS DA MESMA

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Abstract

"VARIANTES DE VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO PARA EDIÇÃO DE GENOMA DE ALTA EFICÁCIA E MÉTODOS DA MESMA". A presente invenção refere-se a vetores de Clado F de vírus adeno-associado (AAV) ou variantes de vetor de AAV (em relação a AAV9) para edição precisa do genoma de uma célula e métodos e kits dos mesmos. A edição de genoma direcionada que usa os vetores de Clado F de AAV ou as variantes de vetor de AAV fornecidas no presente documento ocorreu a frequências que mostraram ser 1.000 a 100.000 vezes mais eficazes do que foi anteriormente relatado. São também fornecidos métodos para tratar uma doença ou distúrbio em um indivíduo editando-se o genoma de uma célula do indivíduo por meio da transdução da célula com um vetor de Clado F de AAV ou variante de vetor de AAV, conforme descrito no presente documento e transplantando adicionalmente a célula transduzida no indivíduo para tratar a doença ou distúrbio do indivíduo. São também fornecidos no presente documento métodos para tratar uma doença ou distúrbio em um indivíduo pela edição de genoma in vivo administrando-se diretamente o vetor de Clado F de AAV ou variante de vetor de AAV conforme descrito no presente documento ao indivíduo.