PROTEÍNAS, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, ÁCIDO NUCLEICO, VETORES, CÉLULA, MÉTODO DE TERAPIA GÊNICA, MÉTODO PARA TRATAR UMA CONDIÇÃO, USO DE UM VETOR E USO DE UMA PROTEÍNA DE UM MAMÍFERO MUTANTE

IPC Classification

Priority claims

Abstract

Proteínas RPE65 de mamífero mutante e porções da mesma, e ácidos nucleicos que codificam os mutantes, para uso no tratamento de uma condição relacionada à degeneração da retina em um sujeito, as proteínas RPE65 de mamífero mutantes ou porções das mesmas tendo atividade de isomerohidrolase. Um método de terapia gênica para tratar uma condição relacionada à degeneração da retina em um sujeito mamífero com necessidade desse tratamento, que compreende administrar ao dito sujeito uma quantidade terapeuticamente efetiva de um vetor que compreende um ácido nucleico que codifica uma proteína RPE65 de mamífero mutante ou uma porção da mesma. Um método para tratar uma condição relacionada à degeneração da retina em um sujeito com necessidade desse tratamento, que compreende administrar ao sujeito uma quantidade terapeuticamente efetiva de pelo menos uma dentre uma proteína RPE65 de mamífero mutante ou uma porção da mesma.