USO DE UMA PARTÍCULA DE rAAV2, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E KIT

IPC Classification

Priority claims

Abstract

ABSTRACT The present disclosure provides methods of delivering a protective ApoE isoform to the central nervous system of a mammal, comprising administering to the cerebrospinal fluid (CSF) of the mammal an rAAV particle comprising an AAV capsid protein and a vector comprising a nucleic acid encoding the protective ApoE isoform inserted between a pair of AAV inverted terminal repeats in a manner effective to infect ependymal cells in the non-rodent mammal such that the ependymal cells secrete the ApoE into the CSF of the mammal._______________________________________________________________RESUMOPatente de Invenção: "MÉTODOS E COMPOSIÇÕES PARA O TRATAMENTO DE DEPÓSITOS AMILOIDES". A presente invenção refere-se a métodos de aplicação de uma isoforma de ApoE de proteção ao sistema nervoso central de um mamífero, os quais compreendem a administração ao fluido cerebrospinal (CSF) do mamífero de uma partícula de rAAV que compreende uma proteína de capsídeo de AAV e um vetor que compreende um ácido nucleico que codifica a isoforma de ApoE de proteção inserida entre um par de repetições terminais invertidas do AAV de uma maneira eficaz para infectar células ependimais no mamífero não roedor de maneira tal que as célula ependimal secretam ApoE no CSF do mamífero.