COMPOSIÇÃO E MÉTODOS PARA TRANSFERÊNCIA DE GENE ALTAMENTE EFICAZ COM O USO DE VARIANTES DE CAPSÍDEO DE AAV

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Abstract

RESUMOPatente de Invenção: "COMPOSIÇÃO E MÉTODOS PARA TRANSFERÊNCIA DE GENE ALTAMENTE EFICAZ COM O USO DE VARIANTES DE CAPSÍDEO DE AAV". A presente invenção refere-se a um vetor de vírus adeno-associado (AAV) aprimorado que compreende uma proteína de capsídeo VP1 compreendendo uma ou mais substituições de lisina, em que o dito vetor compreende, adicionalmente, um minigene que compreende repetições de terminal invertidas de AAV e uma sequência de ácidos nucleicos heterólogos ligados de modo operativo a sequências reguladoras que direcionam a expressão de um produto da sequência de ácidos nucleicos heterólogos em uma célula hospedeira, em que a dita substituição de lisina é eficaz para inibir ubiquitinação da dita proteína de capsídeo, aumentando, desse modo, a transdução do dito vetor de AAV em uma célula alvo. Refere-se ainda a composições farmacêuticas e métodos aprimorados para terapia genética mediada por AAV.22792772v1 1/122792772v1