COMPOSIÇÕES DE VETOR DO AAV E MÉTODOS PARA A TRANSFERÊNCIA DE GENE PARA AS CÉLULAS, ÓRGÃOS E TECIDOS

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Abstract

Abstract The invention relates to adeno-associated virus (AAV) serotype AAV-Rh74 and related AAV vectors, and AAV-Rh74 and related AAV vector mediated gene transfer methods and uses. In particular, AAV-Rh74 targets polynucleotides to cells, tissues or organs for expression (transcription) of genes encoding therapeutic proteins and peptides, and polynucleotides that function as or are transcribed into inhibitory nucleic acid sequences. _________________________________________________________________resumo traduzidoRESUMOPatente de Invenção: "COMPOSIÇÕES DE VETOR DO AAV E MÉTODOS PARA A TRANSFERÊNCIA DE GENE PARA AS CÉLULAS, ÓRGÃOS E TECIDOS". A invenção refere-se ao sorotipo do vírus adeno-associado (AAV) AAV-Rh74 e vetores do AAV relacionados, e AAV-Rh74 e métodos de transferência do gene mediado pelo vetor do AAV relacionado e utilizações. Em particular, o AAV-Rh74 direciona os polinucleotídeos para as células, tecidos ou órgãos para a expressão (transcrição) dos genes que codificam as proteínas e peptídeos terapêuticos, e polinucleotídeos que funcionam como ou são transcritos nas sequências de ácido nucléico inibidoras.