COMPOSTOS COM ENZIMA LISOSSOMAL ALVO

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Priority claims

Abstract

TARGETED ENZYME COMPOUNDS AND USES THEREOFAbstract of the Disclosure The present invention is related to a compound that includes a lysosomal enzyme and a targeting moiety, for example, where compound is a fusion protein including iduronate-2-sulfatase and Angiopep-2. In certain embodiments, these compounds, owning to the presence of the targeting moiety can crossing the blood-brain barrier or accumulate in the lysosome more effectively than the enzyme alone. The invention also features methods for treating lysosomal storage disorders (e.g., mucopolysaccharidosis Type II) using such compounds. ___________________________________________TRADUÇÃO DO RESUMORESUMOPatente de Invenção: "COMPOSTOS COM ENZIMA LISOSSOMAL ALVO".A presente invenção refere-se a um composto que inclui uma enzima lisossomal e uma porção alvo, por exemplo, onde o com-posto é uma proteína de fusão incluindo iduronato-2-sulfatase e Angi-opep-2. Em certas modalidades, esses compostos, devido à presença da porção alvo, podem cruzar a barreira cérebro-sangue ou acumular no lisossoma mais eficazmente do que a enzima sozinha. A invenção refere-se também a métodos para tratamento de distúrbios de arma-zenamento lisossomal (por exemplo, mucopolissacaridose Tipo II) u-sando tais compostos.