MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLÉICO LINEAR ISOLADA, MÉTODO PARA PRODUZIR UMA MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLÉICO LINEAR ISOLADA, MÉTODO IN VITRO PARA MEDIAR A EXPRESSÃO DO DNA EXÓGENO EM UMA CÉLULA DE MAMÍFERO E MÉTODO IN VITRO PARA EFETUAR A EXPRESSÃO DO PRODUTO DE GENE DESSEJADO OU OLIGONUCLEOTÍDEO EM UMA CÉLULA

IPC Classification

Priority claims

Abstract

VETORES AAV ISENTOS DE CAPSÃDÃO, COMPOSIÃÃES E MÃTODOS PARA A PRODUÃÃO DE VETOR E LIBERAÃÃO DE GENEUm molécula de ácido nucléico linear isolada que compreende nesta ordem: uma primeira repetição de terminal invertida (ITR) de vírus adenoassociado (AAV), uma sequência de nucleotídeo de interesse e uma segunda ITR de AVV, em que a dita molécula de ácido nucléico é destituída das sequências que codificam a proteína capsidica de AAV. A , dita molécula de ácido nucléico pode ser aplicada a um hospedeiro em repetição sem evocar uma resposta imune. Métodos para produzir e purificar esta molécula de ácido nucléico, e uso da mesma para propósitos terapêuticos também são fornecidos.