COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA ALTERAR A ESPECIFICIDADE DO TECIDO E APRIMORAR A TRANSFERÊNCIA GÊNICA MEDIADA POR AAV9

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Abstract

COMPOSIÃÃES PARA ALTERAR A ESPECIFICIDADE DO TECIDO E APRIMORAR A TRANSFERÃNCIA GÃNICA MEDIADA POR AAV9, VETORES DE AAV RECOMBINANTE, E MÃTODO PARA ISOLAR UM VETOR DE AVV.A presente invenção refere-se a uma composição que modifica a capacidade de uma célula compreendendo um resíduo de (Beta)-galactose de se ligar a um vírus adenoassociado (AAV) de ciado F, para uso em um método para alterar a eficácia do direcionamento elou da absorção celular de um vetor AAV tendo um capsídeo de AAV de ciado F em um indivíduo, a uma composição para aumentar a entrega gênica de um vetor de vírus adenoassociado (AAV) em uma célula, bem como a composições compreendendo um vetor de vírus adenoassociado (AAV) tendo um capsídeo de AAV de clado F. A presente invenção também se refere a vetores de AAV recombinante, a um método para isolar um vetor viral de vírus adenoassociado (AAV) tendo um capsídeo de um AAV de clado F, bem como a um método para não direcionar um vetor de AAV9 para o epitélio das vias áreas, enquanto retém a capacidade de converter o fígado e o coração.