MÉTODOS PARA TRATAMENTO OU PREVENÇÃO DA DOENÇA DE NIEMANN-PICK TIPO C, PARA PREVISÃO DA CAPACIDADE DE RESPOSTA DE UM INDIVÍDUO COM DOENÇA DE NIEMANN-PICK TIPO C E PARA IDENTIFICAÇÃO DE UM INDIVÍDUO COM DOENÇA DE NIEMANN-PICK TIPO C

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Abstract

MÉTODOS PARA TRATAMENTO OU PREVENÇÃO DA DOENÇA DE NIEMANN-PICK TIPO C, PARA PREVISÃO DA CAPACIDADE DE RESPOSTA DE UM INDIVÍDUO COM DOENÇA DE NIEMANN-PICK TIPO C E PARA IDENTIFICAÇÃO DE UM INDIVÍDUO COM DOENÇA DE NIEMANN-PICK TIPO C. Este pedido é direcionado a ensaios, métodos de diagnóstico e métodos de tratamento usando arimoclomol para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C (NPC). Mais especificamente, este pedido é direcionado a ensaios, métodos de diagnóstico e métodos de tratamento que têm como alvo subconjuntos clínicos específicos de pacientes com NPC que exibem pelo menos uma mutação missense em pelo menos um alelo de um gene de NPC.